记者4日从华中科技大学同济医学院附属协和医院获悉，该院血液科团队日前实现用体内嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）疗法治疗多发性骨髓瘤的临床成功，取得血液肿瘤细胞疗法的新进展。这一新疗法采取体内制备CAR-T的模式，相比传统体外制备CAR-T疗法，可简化操作、降低成本，有望大幅提升细胞疗法的可及性。
CAR-T是一种新型免疫疗法，其原理是从患者身上分离出T淋巴细胞，然后用基因工程技术，赋予T细胞识别特定肿瘤细胞、特异杀死该肿瘤细胞的能力。目前该疗法主要用于某些血液系统恶性肿瘤的治疗。
“体内制备CAR-T绕过传统体外制备CAR-T的复杂步骤，通过病毒或非病毒载体，直接在患者体内将内源性T细胞原位编辑为CAR-T。” 华中科技大学同济医学院附属协和医院血液科主任梅恒说，研究验证了体内制备CAR-T这一新方法，创建了人体内CAR-T疗法的临床方案和给药剂量，并证实无需单采和清淋即可实现人体内T细胞的高效改造。
临床结果表明，体内制备CAR-T安全性良好。在已临床验证的4例多发性骨髓瘤患者中实现了100%总体有效率，其中2例达到严格意义上的完全缓解状态。值得注意的是，这些CAR-T细胞对骨髓外病灶、脑脊液等传统CAR-T难以浸润的部位也表现出良好疗效。
该成果已在线发表于国际医学期刊《柳叶刀》上。梅恒说，团队紧抓复发难治性的血液肿瘤和自身免疫疾病两大方向，已通过传统制备CAR-T疗法治疗难治复发血液病超600例，后续将探索体内制备CAR-T应用于临床治疗。
